千榕,成都先导获36家机构调研：成都先导拥有大约20个内部新药项目处于临床及临床前不同阶段，目前已有4个项目获得临床试验批件并进入临床试验（附调研问答）

　　成都先导12月1日发布投资者关系活动记录表，公司于2022年11月23日接受36家机构单位调研，机构类型为QFII、其他、基金公司、证券公司、阳光私募机构。

　　投资者关系活动主要内容介绍：

　　一、公司介绍环节成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”或“公司”）致力于打造全球一流的创新型生物医药企业，贡献于更好的人类生命健康。

　　公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，依托DNA编码化合物库技术（包括DEL库的设计、合成和筛选及拓展应用）、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术（FBDD/SBDD）、寡聚核酸新药研发平台相关技术（STO）、靶向蛋白降解平台相关技术（TPD）等四个核心技术平台及公司其他关键新药研发能力（药化、计算科学、生物评价、药学研究等），打造国际领先的新药发现与优化研发体系，通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让以及远期的药物上市等多元化的商业模式，为医药工业输出不同阶段的新分子实体，以期最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案。

　　成都先导自创立以来始终致力于核心技术——DNA编码化合物库（DEL）技术的开发、应用和升级，是DEL技术领域的领先者之一，截至目前，公司的DEL库分子数量已超过1.2万亿；通过系统化的库分子设计，增加合成分子骨架的种类超过6,000种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小分子药物的核心骨架以及临床在研小分子项目的大多数优势骨架，合成砌块接近40,000种。成都先导拥有大约20个内部新药项目处于临床及临床前不同阶段，目前已有4个项目获得临床试验批件并进入临床试验。

　　成都先导成立于2012年，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。公司业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及大洋洲等，现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作。

　　二、问答环节

　　问：DEL库/先导库的表现形态？

　　答：成都先导DEL包含了分子库诸多信息和实验经验，以粉末或其他物理表现形式为载体的DNA编码化合物库和数据信息库。其中，数据信息库主要包括各子库背后的化合物结构信息、各子库化学合成过程中合成信息、分析化学数据库和数据分析经验等。

　　截至目前，公司的DEL库分子数量已超过1.2万亿；通过系统化的库分子设计，增加合成分子骨架的种类超过6,000种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小分子药物的核心骨架以及临床在研小分子项目的大多数优势骨架，合成砌块接近40,000种。

　　问：DEL同其他药物筛选方法比的技术优势在哪？

　　答：首先，DNA编码化合物库（DEL库）在设计和合成上能够实现的分子库规模较传统相比有了飞跃式发展，可以高达千亿级甚至万亿级的实体分子库（传统实体分子库数量一般在百万级别）。

　　其次，在合成时间和成本上，采用DNA编码化合物库(DEL库)技术，可在数年的时间内，用较低的花费，建立规模巨大，多样性更好的分子库资源，而采用传统的技术需要巨大的投入（约数亿美元）和数年甚至数十年的时间去积累。

　　第三，由于化合物均带有DNA编码，使得从巨大的混合物信号中通过DNA测序确认化学结构成为可能，千亿乃至万亿级的化合物能够进行混合物筛选，在效率上超过传统的先导化合物发现方式（传统的筛选由于成本和技术的限制，仅能实现百万分子级别的筛选）。

　　第四，由于DNA标签的引入，数万亿化合物可以形成混合物一次性筛选，使得筛选所需的分子用量极小，所以合成的成本和对环境造成的污染极小。

　　第五，与SBDD、CADD和虚拟筛选等技术相比，DEL技术即使面对缺乏靶点结构信息和/或无配体参考信息的新靶点和难成药靶点，也能快速实现苗头化合物的筛选，找到可能成药的新分子，适用性广泛；且由于每次可筛选海量化合物，筛选结果反而能够为这些技术提供大量的实验结果数据，加速此类技术发展。

　　问：成都先导的DEL技术优势具体体现在哪里？

　　答：衡量和评价DEL库的硬性指标可以概括为库内所包含的分子结构数量和质量。其中“质量”主要指的就是库内分子结构的多样性、新颖性和成药性。多样性包含了两方面因素，一是分子库类型的多样性，二是分子空间结构的多样性。新颖性是指库内化合物分子结构相较于之前已出现于药物领域的小分子化合物是否为新颖的结构。而成药性指的是分子最终成药的可能性，分子库成药性越高筛选出的药物分子数量越多。

　　首先，成都先导的DEL库具有较好的设计质量和合成质量，在设计上采用数千个不同类型的分子骨架结构作为母核，与数万种试剂相组合，采用特殊的合成反应在DEL合成过程构建母核结构，能够覆盖已经成药的小分子和已知生物活性分子所含有的大部分结构，并进行了深度扩展，使得小分子结构数量规模巨大，并且成都先导DEL库拓展了不同的分子类型，如小分子化合物库、大环化合物库、共价化合物库、蛋白降解化合物库、分子片段化合物库等在靶点筛选上的成功应用，拓展了分子类型和可成药靶点的范围。另外，先导库的分子在兼顾分子多样性的同时，在设计上对分子属性也进行了优化，从而使“先导库”分子具有较好的成药性。

　　目前，公司基于超6,000种不同的骨架结构，已经完成超过1.2万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。截至目前，公司在超过51类靶点类型、几百个靶点筛选上积累了丰富的经验，并获得项目综合超过70%的筛选成功率。

　　其次，成都先导公开发表的与DEL库化学相关学术论文数量名列前茅，体现了公司在提高库化学方面的先进性和高质量，更为分子多样性提供了基础性支撑。

　　问：公司业务里面需要的分子砌块是自己合成的还是购买的？以后会发展这部分的业务吗？

　　答：公司实验所需的分子砌块的其中一小部分是公司自己合成，大部分还是公司在全球超过10万种产品目录里面挑选购买的，主要供应商来自乌克兰和俄罗斯，这个部分在工业内已经有很成熟的发展了，因此，在这个细分领域，公司还是比较偏向直接的购买，而不是在这个板块投入更多的精力研究，公司希望还是把主要精力集中放在围绕DEL核心技术本身的研发上。

　　问：研发人员的稳定程度？是否担心研发人员流失造成核心技术或项目的流失？

　　答：公司的核心技术人员都是在公司成立之初就加入了，并且作为行业内细分领域的优秀科学家，一直同公司的发展一起成长。一些研发人员正常的流动还是存在的。DEL技术是具有一个多学科、复合型技术，需要化学、生物、计算科学等等不同学科的共同合作才能顺利实现。公司非常注重研发人员的稳定性，努力为员工提供更好的科研环境及发展空间，以维持核心技术人员团队的稳定性，并不断吸引优秀外部人才加盟。

　　问：新药定制服务业务毛利率较低的原因？

　　答：该业务系公司基于新药项目为国内客户提供的一站式新药定制服务，交付成果包括不限于先导化合物、临床前候选化合物等新分子实体(NME)。该类业务通常合同订单金额较大、执行周期较长，且该类合同具有早期新药项目研发的特征，即定制化程度高、且项目执行的各个阶段的开发难度、时间周期、成本及研发成功率各有差异的特征。2021年下半年公司针对国内客户开始推出该类业务，由于公司处于市场开拓阶段，议价能力不强，故毛利处于较低水平。

　　问：公司自主新药项目转让的价格如何确定？

　　答：主要是基于以下几个要素：

　　1.药物项目解决的未满足临床需求是什么，对应的治疗方案的市场前景如何；

　　2.项目的临床数据或临床前的数据，包括与同类品种的对比，是否展示了更多的优势或差异化；

　　3.还需要综合考虑项目后期的研发成功率和投入规模；

　　4.以及客户对以上要素的评估和与自身研发计划的匹配程度。

　　问：6月推出的OpenDEL与传统DEL技术相比有什么进步？

　　答：首先，OpenDEL与公司传统DEL大库相比，建库的基本技术一样。

　　其次，OpenDEL库的内容，库的个数以及每个库包含的分子结构类型和数量不一样（成都先导的传统DEL大库有1.2万亿分子结构，成都先导OpenDEL化合物分子结构目前大概含20亿。

　　再次，库的使用商业条款也不一样，比如，成都先导传统DEL大库，对靶点和筛选出的分子结构是排他性使用，而OpenDEL对靶点和分子结构都是开放及非排他。通过OpenDE用户可以在自主完成筛选实验后经过测序、数据分析、苗头化合物（Hit）合成与验证最终得到筛选结果。目前，OpenDEL提供约10管筛选样品，所含的化合物数约20亿左右，助力客户实现更加高效、经济、可靠的药物筛选。

　　问：在哪些业务上可以不接受单个靶点筛选之后排他三年的限制？

　　答：这是一个通用原则。靶点若有多个亚型，且功能迥异，那么排他可以仅针对某一个亚型；某些靶点并不是针对特定疾病，如E3ligase这种通用机制也不会排他；如果同一个靶点使用不同手段（小分子、PROTAC或小核酸）也不会排他。

　　问：公司会接触很多最前沿的靶点，目前是否看到大药企或者中小企业对新靶点的偏好变得更强了？

　　答：新靶点的立项和选择对于大药企和Biotech来说都会面临资源约束，相对来说大药企研发能力和研发资金都处于金字塔顶端的，有资源探索更多前沿的靶点。有一些海外客户在新靶点的机制上的探索比较领先，客户如果有需求的新靶点，只要在技术上成都先导可以做，那么在排他原则下就可以去接受。目前，成都先导已经为客户完成了超过200个靶点的筛选，分布在51个类别，靶点的多样性很丰富，比如转录因子、磷酸酶、蛋白复合体、脂肪酶、染色体复合体、RNA解旋酶等传统意义上难成药靶点。

　　问：公司在药物研发的产业链上还有哪些能力和进展呢？

　　答：在DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD四个核心技术形成的药物发现平台基础上，公司搭建了一站式从靶基因到新药临床试验申请阶段的药物优化体系，覆盖范围包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等多个技术环节，能够针对多种生物机制和靶点类别进行新分子的发现和后续开发，直至推进到临床前候选物阶段甚至临床试验阶段。比如公司的体内药效学评价部分，截至目前，公司已完成63种肿瘤模型、6种炎症/自身免疫性疾病模型的建设;

　　成都先导药物开发股份有限公司主营业务是提供药物早期发现阶段的研发服务以及新药研发项目转让，主要服务有DEL筛选服务、DEL库定制服务、化学合成服务、新药研发项目转让、其他。公司在2016年荣获高新技术企业、2017年获得四川省先导化合物筛选工程技术研究中心。

　　调研参与机构详情如下：

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